Justo hace un año se publicó un caso de un bebé, K.J. Muldon, que padecía una enfermedad metabólica genética minoritaria –que puede causar una neurodegeneración irreversible y ser letal– y fue curado gracias a la terapia génica personalizada. Un ejemplo pionero de la llamada terapia n=1, es decir, una terapia específicamente creada para tratar una mutación concreta que solo presenta un paciente. Este caso de éxito fue considerado uno de los grandes hitos científicos del 2025, y llenó de esperanza a muchos padres con hijos o hijas afectados de enfermedades minoritarias muy graves y sin tratamiento.