Aprobado el primer fármaco contra el hígado graso, la enfermedad silenciosa en auge
Investigadores catalanes impulsan el estudio del medicamento aprobado en Estados Unidos, que ahora está pendiente de autorización europea
BarcelonaLa epidemia de hígado graso avanza silenciosamente en Europa. Cada vez hay más personas que padecen esta enfermedad que, a través de la acumulación de grasa en el hígado, puede llegar a causar una disfunción del órgano y generar fibrosis hepática, que se relaciona con enfermedades cardiovasculares como el infarto y el ictus, cánceres y cirrosis. Los expertos calculan que el hígado graso –que es difícil de detectar porque es asintomático hasta que no llega a fases avanzadas– afecta ya a uno de cada tres adultos y avisan de que muchos de ellos acaban necesitando un trasplante de órgano en el mejor de los casos . Esto es así porque hasta ahora no existía ningún tratamiento, pero un estudio internacional con participación catalana ha registrado un nuevo fármaco con tan buenos resultados que la agencia reguladora de medicamentos estadounidense, la FDA, ya lo ha aprobado. Bautizado como resmetirom, se ha convertido en el primer medicamento para combatir el hígado graso en el mundo.
La revista The New England Journal of Medicine ha publicado este martes las conclusiones de este trabajo en el que han participado investigadores del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona. "Daremos un salto adelante importantísimo. En este campo nunca se había dado una aprobación previa", valora el investigador principal del grupo de enfermedades hepáticas del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) Juan M. Pericàs. El médico prevé que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, en inglés) siga los pasos de la FDA y también autorice el resmitimiento en los próximos meses.
Según los resultados preliminares del estudio, este nuevo fármaco reduce la presencia de grasa, inflamación, daño celular y fibrosis en el hígado. En concreto, disminuye entre un 24% y un 26% la fibrosis, que es el deterioro del tejido sano del hígado. Cuando se produce ese exceso de tejido fibroso, la enfermedad puede progresar hasta una cirrosis y, en última instancia, el fallo de un órgano que es vital para la supervivencia. Ahora bien, ¿la aprobación de este fármaco significa que el hígado graso dejará de ser un problema de salud? "Es un paso importante, pero no vamos a curar la enfermedad", admite el investigador, quien considera que, al igual que la obtención del resmitimiento abre puertas a una mejora terapéutica de la enfermedad, también aparecen nuevos interrogantes.
El ensayo continuará hasta que los pacientes hayan recibido el tratamiento durante 4 años y medio, un período en el que se estudiará su evolución y posible progresión a cirrosis. Durante este proceso también habrá que ver cómo se identifican a los pacientes que pueden recibir el medicamento y si se puede combinar con otros fármacos dirigidos a combatir la obesidad y la diabetes, así como cuestiones como si se podrá tomar el sol o deberá acompañar de una dieta estricta y ejercicio físico. Además, si finalmente recibe la aprobación europea, cada país deberá ver cómo lo introduce en el sistema y cómo lo financia. La autorización del EMA no quiere decir que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) la apruebe ni la incorpore a su cartera automáticamente.
Mejor diagnóstico y seguimiento
Pericàs cree que la aprobación del resmetirom comportará también un cambio social importante y de concienciación hacia esta enfermedad, que está infradiagnosticada. Según el experto, es necesario poner más esfuerzos para detectarla antes de que llegue a una fase letal en la que ya no se puede hacer nada para el paciente. "En cualquier patología, el hecho de que existan posibles tratamientos disponibles, además de los cambios en los hábitos de vida, se asocia a un mejor diagnóstico y seguimiento", argumenta Pericàs.
En el estudio han colaborado un total de 245 centros de 15 países de todo el mundo y han participado 966 pacientes, que se dividieron en tres grupos: uno de los grupos recibió placebo, otro recibió 80 miligramos de resmitimiento y el tercero, 100 miligramos. A los pacientes se les realizó una biopsia hepática al inicio del estudio y otra un año después de iniciar el tratamiento para determinar si mejoraban las características del hígado graso avanzado y la fibrosis en el hígado.
Los autores también han incorporado tests no invasivos para evaluar la eficacia del fármaco, lo que puede comportar un cambio relevante en los criterios de aprobación de las agencias reguladoras. Hasta ahora éstas sólo se habían basado en la biopsia hepática, que es más invasiva y dolorosa para el paciente, y las conclusiones abren la puerta a utilizar técnicas con menor impacto para los participantes en futuros ensayos clínicos.