Biotecnología

La catalana SpliceBio consigue 50 M€ para combatir enfermedades genéticas

La 'biotech' está en la fase preclínica de un tratamiento para curar una patología que provoca pérdida de visión

BarcelonaHace diez años, Miquel Vila-Perelló investigaba en la Universidad de Princeton, en Nueva Jersey, con qué tecnologías se podían modificar las proteínas de las células. A partir de aquellos inicios en el laboratorio, él y su equipo se han dedicado a desarrollar una plataforma que ahora se llama SpliceBio (nació como ProtoDesign) y que se ha enfocado en encontrar tratamientos para enfermedades genéticas. Según ha podido saber el ARA, esta iniciativa acaba de cerrar una ronda de financiación de 50 millones de euros liderada por el fondo belga especializado en biotecnología UCB Ventures y por el fondo barcelonés Ysios Capital. Además, en la operación también han participado la firma norteamericana New Enterprise Associates, la neerlandesa Gilde Healthcare, la suiza Novartis Venture Fund y Asabys Partners, que ya estaba en el accionariado y también es catalana.

Esta inyección de dinero servirá para acercar a la empresa con sede en el Parc Científic de Barcelona a la fase clínica de su tratamiento más avanzado, que ya se ha probado con animales. Para entender a qué se dedica SpliceBio, Vila-Perelló recuerda que hay enfermedades causadas por la alteración de un gen. En estos casos, hay que tratar a los pacientes con una copia correcta de este gen concreto para que pueda volver a funcionar de manera normal. El problema, explica el consejero delegado de la biotech, es que las soluciones actuales están limitadas al tamaño del gen. Este es el punto en el que la tecnología de la catalana pretende dar un paso adelante aplicando vectores virales en los genes más grandes.

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Tratamientos oftalmológicos

Lo que hace SpliceBio es inyectar en los pacientes un virus muy simple que contiene una cadena de ADN. A diferencia de la vacuna del covid, por ejemplo, su objetivo no es atacar el sistema inmunitario, sino completar la secuencia en la que el gen se parte para volver a formar la proteína completa. "El programa líder es en oftalmología, pero lo hemos probado en otros órganos y queremos expandirlo a otras áreas de la medicina", indica Vila-Perelló.

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Concretamente, la compañía ha avanzado en un tratamiento de la enfermedad de Stargardt, una degeneración de la mácula (una zona de la retina del ojo) que provoca pérdida de visión progresiva. "Esta patología minoritaria afecta a más de 80.000 personas en Europa y los Estados Unidos", apunta este doctor en química.