Europa estudia un fármaco prometedor para tratar un tumor ultrarar que afecta a jóvenes
Un estudio con participación catalana avala la eficacia del medicamento, que ya se ha aprobado en China y está en fase de evaluación también en EE.UU.
BarcelonaAunque en las últimas décadas ha habido una gran revolución en la lucha contra el cáncer, con una mejora notable de la supervivencia de los enfermos y su calidad de vida, todavía existen tumores con muy mal pronóstico que prácticamente no tienen ningún tratamiento disponible. Es el caso de un tumor ultrarar llamado de células gigantes de la vaina tendinosa, que tiene una incidencia de menos de un caso por millón de habitantes y afecta sobre todo a personas jóvenes de entre 20 y 40 años. Hasta ahora, la única forma de tratar este tumor era con cirugía, pero un estudio internacional ha avalado el uso de un prometedor medicamento que reduce significativamente el tumor. Por el momento el fármaco, llamado Pimicotinib, ya se ha aprobado en China y se está evaluando en Europa y Estados Unidos.
El ensayo clínico se ha desarrollado en varios países de Asia, Europa y Estados Unidos, y han participado casi un centenar de pacientes con esta enfermedad. El oncólogo del Hospital Vall d'Hebron César Serrano ha sido uno de los investigadores que han participado en este estudio publicado en la revista The Lancet este viernes. El experto explica que se trata de un tumor "muy agresivo" que afecta a los huesos y las articulaciones, las irrita y aumenta la masa tumoral y la rigidez. Las personas, una vez se les hace la cirugía para extirpar el tumor, tienen secuelas como dolor crónico, cojera y pérdida de la funcionalidad. A diferencia del cáncer tal y como lo conocemos, este tumor no es capaz de producir metástasis. Eso sí, tiene una alta tasa de recurrencia, es decir, que vuelve a aparecer después de la cirugía.
Este tumor tiene una proteína llamada CSF1R que estimula su crecimiento, como si fuera un "director de orquesta", explica Serrano. El nuevo fármaco ataca a esta proteína y consigue reducir el crecimiento del tumor en más de la mitad de los casos. Los investigadores separaron a los pacientes en dos grupos, a unos les administraron el medicamento ya otros les administraron placebo. Tras 25 semanas, los pacientes que recibieron el tratamiento experimentaron una reducción significativa del tumor en un 54% de los casos, frente al 3,2% de los que recibieron placebo, detalla el investigador, que también es jefe del Grupo de Investigación Tarnslacional en Sarcomes del Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO).
Otros tratamientos
Aparte de los resultados prometedores, Serrano destaca que los pacientes que recibieron el tratamiento también experimentaron una mejora en todos los aspectos funcionales que afecta a la enfermedad. "Mejora la articulación, la rigidez, el dolor y el uso de analgésicos, y existe una mejora global del paciente", asegura el experto, quien además afirma que es un fármaco muy bien tolerado, es decir, que no produce toxicidad a quien lo recibe.
Actualmente no existe ningún fármaco aprobado en España para este tumor. En cambio, sí hay uno aprobado en Estados Unidos, pero no se autorizó a "la mayoría de los países del mundo porque tenía bastante toxicidad hepática", explica Serrano. Hace poco, además, la Unión Europea aprobó un medicamento llamado Vimseltinib para combatir ese tumor, pero todavía no existe un calendario previsto para su aprobación en el Estado. Por todo ello, los resultados del estudio abren la puerta a disponer de una nueva alternativa para combatir ese tumor y mejorar la vida de los pacientes.
