Un nuevo tratamiento aporta esperanza para uno de los cánceres de sangre más comunes

BarcelonaEsperanza para los pacientes de mieloma múltiple, el segundo cáncer de sangre más común, considerado hoy en día incurable. El Hospital Clínic de Barcelona y el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (Idibaps) han desarrollado un segundo tratamiento CAR-T, una terapia génica prometedora que se ha mostrado eficiente para hacer retroceder la enfermedad en fase avanzada y que recibe el nombre de Ari-0002. El procedimiento, en el que el paciente es su propio donante, es complejo: se extraen y se modifican en el laboratorio los linfocitos encargados de la respuesta inmunitaria del paciente para que reconozcan las células tumorales y posteriormente se reinyectan en la sangre para que el organismo reaccione y que este ataque el cáncer por sí solo.

El tratamiento se ha ensayado en 30 pacientes que no respondían a los tratamientos convencionales –ya habían recibido una media de cuatro sesiones de quimioterapia o habían pasado por un trasplante de médula ósea– y un 75% de ellos mantiene la respuesta positiva un año después de las inyecciones (continúan vivos y el cáncer no da señales de avance). Además, un 60% consigue la remisión completa de la enfermedad. Por lo tanto, el cáncer se vuelve indetectable.

A pesar de que ya hay CAR-T comercializados por grandes farmacéuticas, esta alternativa terapéutica es pionera en Europa porque no existía ninguna contra el mieloma y, además, es de origen público, financiada con crowdfunding y producida en el ámbito estrictamente académico. "Supondría un cambio sustancial en la calidad y la expectativa de vida de los pacientes con esta enfermedad", asegura el director general del Clínic, Josep Maria Campistol. En febrero, el centro ya consiguió un primer CAR-T (el Ari-0001) para tratar a pacientes graves de leucemia limfoblástica de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps).

Así pues, hace poco menos de un año que el Clínic se convirtió en el primer hospital en Europa en disponer de un tratamiento de estas características y este viernes ha presentado un segundo hito, en este caso contra el cáncer de médula ósea. Los resultados son tan esperanzadores que el centro ya está en conversaciones con la Aemps para que la inmunoterapia deje de ser experimental y se considere de beneficio clínico para los pacientes dentro del sistema público de salud; es decir, que también pueda recibir la autorización de uso excepcional. Desde el centro confían que toda la documentación oficial estará presentada a principios del 2022, para que de aquí a medio año llegue el visto bueno de la agencia. Mientras tanto, se está reclutando un segundo grupo de 30 pacientes para continuar con los ensayos.

"Yo seguramente no estaría aquí"

Uno de los pacientes que se ha beneficiado de los buenos resultados del estudio ha sido Joan Gel, a quien hace doce años diagnosticaron un mieloma múltiple. Este viernes ha explicado que, después de someterse a un trasplante de médula ósea y de probar un tratamiento de inmunoterapia sin éxito, esta vez ha visto "remitir la enfermedad completamente". "No dudé ni un momento a la hora de participar en este ensayo", ha relatado, satisfecho con la experiencia. Gel ha recordado como el trasplante lo dejó "hecho polvo" y se ha mostrado gratamente sorprendido de no tener "ningún efecto secundario" después de las inyecciones del tratamiento experimental. "Hace un año y medio que me sometí a esta terapia y ya no tomo ningún medicamento. Espero continuar así el máximo de tiempo posible", ha añadido, y ha asegurado que de otro modo él "seguramente no estaría aquí". 

Este CAR-T se dirige contra el antígeno BCMA, muy específico del mieloma y que se encuentra en la superficie de las células tumorales. Una de sus principales novedades es su baja toxicidad, puesto que se ha fraccionado la administración de los linfocitos en dos dosis, cada una formada por tres millones de células por kilogramo. La primera, inyectada aproximadamente once días después de la extracción de la sangre, se dividió en tres más pequeñas, hecho que reduce mucho el riesgo de generar efectos secundarios. Cuatro meses más tarde, se administraba la segunda a los pacientes en los que la enfermedad no había progresado.

Además de la metodología en la preparación del CAR-T, otra de las novedades sustanciales del Ari-0002 ha sido el sistema de administración, puesto que los participantes al estudio eran de diferentes comunidades autónomas y han podido recibir el tratamiento sin tener que viajar a Barcelona. El ensayo se ha ampliado a la Clínica Universidad de Navarra (que también produce las inyecciones) y de los hospitales Universitario de Salamanca, Virgen de la Arrixaca en Murcia y Virgen del Rocío en Sevilla, que las han administrado. En cuanto a la financiación del proyecto, la Fundación LaCaixa ha asumido una buena parte (5 millones de euros) y el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y la Fundación Bosch Aymerich también han colaborado.