Las acciones de Oryzon se disparan por la autorización de un ensayo clínico de seguridad
La Agencia Europea de Medicamentos autoriza realizar test con una molécula contra la anemia de células falciformes en fase Ib
BarcelonaLas acciones de Oryzon Genomics escalan este lunes después de saberse que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) le ha autorizado iniciar un ensayo clínico en fase Ib de la molécula yadademstato en la anemia de células falciformes (ACF). Se trata de un fármaco contra cánceres muy agresivos como la leucemia, que funciona bloqueando la acción de una proteína llamada LSD1, que se ha demostrado que favorece la multiplicación de las células tumorales.
La empresa, cuyos títulos superan el 3% de subida, destaca que éste será el primer ensayo clínico que investigará el yadademstato en una indicación hematológica no maligna. El estudio de fase Ib, llamado Restore, se llevará a cabo en varios centros de España. El objetivo es reclutar a 40 pacientes adultos con ACF para evaluar la seguridad y tolerabilidad del yadademstato y establecer su dosis recomendada para fase 2. Los títulos han terminado la jornada con un alza del 2,36%, hasta los 2,820 euros.
La ACF es un trastorno de la sangre crónico y hereditario causado por mutación que conduce a producir hemoglobina S (HbS) en lugar de la hemoglobina A normal. En condiciones de bajo oxígeno, la HbS tiende a polimerizar, lo que provoca que los glóbulos rojos adopten la forma de hoz y se vuelvan rígidos y frágiles. Esto comporta oclusión microvascular, hemólisis e inflación crónica.
Enfoque "altamente prometedor"
"Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico por la ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta aproximadamente a 7,7 millones de personas en todo el mundo", ha dicho la doctora Ana Limón, vicepresidenta sénior de desarrollo clínico.
Según múltiples informes de investigación de mercado, se espera que el mercado de tratamientos para la ACF crezca de manera sustancial —desde aproximadamente 3.000 millones de dólares en 2025 hasta alrededor de 8.000 millones en 2032.
Si bien las la aprobación de la FDA, el organismo supervisor de EE.UU.; su uso general restringe el acceso a gran parte de la población mundial de pacientes. Oxbryta, una terapia oral que llegó a estar aprobada para la ACF, alcanzó ventas anuales de 328 millones de dólares en un período relativamente corto de tiempo, antes de ser retirada del mercado. Esto pone de relieve tanto el fuerte potencial comercial como la necesidad urgente no cubierta de tratamientos pólares eficaces, escalables y accesibles para la ACF.
Iadademstat ha producido un aumento significativo en los niveles de HbF en babuinos, el único modelo animal con una fuerte relevancia translacional en humanos, después de una única dosis. El incremento en los niveles de HbF mitiga -y revierte potencialmente- el fenotipo patológico de la enfermedad. Por eso la FDA ya ha reconocido el aumento de HbF como un criterio clínicamente relevante para el tratamiento de la ACF.
