Un fármaco experimental para mejorar las habilidades sociales de las personas con síndrome de Down

BarcelonaEl síndrome de Down es el trastorno genético más común de discapacidad intelectual, con unos cinco millones de afectados en el mundo, y su causa es la presencia de una copia extra del cromosoma 21, también conocida como trisomía 21. Éstas personas sufren problemas cognitivos que afectan a sus habilidades a la hora de comunicarse y relacionarse con otra gente. ensayo clínico en fase 1 que mejora significativamente estas funciones y abre la puerta a un futuro tratamiento para las disfunciones cognitivas de las personas con esta condición. Profesionales del Hospital del Mar Research Institute han liderado el estudio, que se publica este martes .

"Estos efectos, obtenidos después de sólo cuatro semanas de tratamiento, son los primeros en el campo del síndrome de Down y representan un importante paso adelante hacia el desarrollo de un tratamiento que pueda mejorar la autonomía y la adaptación de estas personas", asegura Rafael de la Torre, que coordina el proyecto ICOD (Improving Condition in Down syndrome, en inglés).

El tratamiento consiste en la administración de una molécula llamada AEF0217 que desarrolla la empresa biotecnológica francesa Aelis Farma y que imita un mecanismo de defensa natural del cerebro. En este estudio han demostrado su seguridad y eficacia en la mejora de la función cognitiva, pero todavía hay mucho campo por recorrer para que el tratamiento llegue a los primeros pacientes.

El objetivo del trabajo era probar la seguridad del tratamiento, así como explorar el potencial para mejorar la cognición y la funcionalidad diaria de los participantes. En una fase previa, ya se había validado su seguridad en personas sin este síndrome. En total han participado 29 personas con síndrome de Down entre 18 y 35 años, tanto con discapacidad leve como moderada. Los autores observaron mejoras en comunicación, habilidades de la vida cotidiana e interacciones sociales. Además, también se ha observado una mejor capacidad de adaptarse a nuevas situaciones y cambios.

Nuevos estudios

Para De la Torre, los "prometedores resultados de este estudio generan una esperanza real de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz" El siguiente paso será un estudio multicéntrico internacional de fase 2 que empezará a mediados del próximo año Este. ensayo se centrará en determinar la dosis adecuada del tratamiento para "maximizar sus beneficios" y tendrá como objetivo profundizar en la mejora tanto de la funcionalidad en la vida diaria como de las funciones cognitivas específicas en personas con síndrome de Down.

La entidad catalana representante del colectivo Down Catalunya, que ha colaborado con el Hospital del Mar Research Institute en el proyecto, ha destacado los resultados del estudio " por su impacto en la mejora de la calidad de vida de las personas con síndrome de Down y, en general, con discapacidad intelectual y del desarrollo".