El Clínic recibe el aval en la segunda inmunoterapia pública contra el cáncer de sangre de Europa

BarcelonaEl comité de evaluación de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado un tratamiento prometedor para los pacientes con mieloma múltiple, el segundo cáncer más común de sangre. Se trata de un medicamento del grupo de las terapias génicas CAR-T –con el que se fortalecen las células inmunitarias del paciente en el laboratorio para que ataquen el tumor– y que es capaz de hacer retroceder la enfermedad en fase avanzada y en pacientes que han sufrido una recaída, es decir, que ya han recibido otros medicamentos y no han funcionado. Esta inmunoterapia recibe el nombre de Ari-0002h, ha sido diseñada y desarrollada por investigadores del Hospital Clínic de Barcelona y el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (Idibaps) y es la primera en Europa que tiene un origen estrictamente académico, sin grandes farmacéuticas detrás, para el mieloma múltiple, según ha destacado el coordinador del programa CAR-T de ambas instituciones, Álvaro Urbano-Ispizua.

El Ari-0002h también es la segunda CAR-T europea de origen estrictamente académico que logra el aval de una agencia reguladora. En 2021 también el Hospital Clínic consiguió los permisos para ensayar el Ari-0001 en pacientes graves de leucemia linfoblástica aguda, que se convirtió en la primera CAR-T pública en la Unión Europea autorizada para enfermos sin alternativas. Ahora el regulador español ha aprobado el Ari-0002h como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial. "Este es el paso previo a la aprobación definitiva en los próximos días para su uso", ha explicado este viernes el conseller de Salut en funciones, Manel Balcells. Así, la previsión es que, una vez reciba el visto bueno definitivo la próxima semana, el centro pueda empezar a administrar el fármaco a los pacientes con mieloma múltiple que no hayan respondido favorablemente a otros tratamientos y hayan sufrido una recaída.

El mieloma múltiple afecta a las células plasmáticas de la médula ósea y representa un 10% de los cánceres de la sangre. Aunque existen varios tratamientos disponibles, la mayoría de los pacientes desarrollan resistencia y los tumores acaban recidivando, por lo que es necesario disponer de nuevas terapias para combatir este cáncer. Aquí es donde entra en juego el Ari-0002h, que se dirige contra el antígeno BCMA, muy específico del mieloma y que se encuentra en la superficie de las células tumorales. Según varios estudios que avalan su eficacia, probados en unos sesenta pacientes, el 95% reciben algún tipo de beneficio de esta inmunoterapia.

¿Cómo funciona?

El procedimiento del medicamento, en el que el paciente es su propio donante, es complejo: se extraen y modifican en el laboratorio los linfocitos encargados de la respuesta inmunitaria del paciente para que reconozcan las células tumorales y posteriormente se les inyecta a la sangre para hacer reaccionar el organismo y que éste ataque el cáncer por sí solo.

El fármaco se administra por dosis. La primera, de forma fraccionada, en tres partes, y cien días después de la primera infusión, el paciente recibe una dosis de recuerdo. Esta última administración proporciona una "respuesta sostenida con baja toxicidad", por lo que se reduce la gravedad de los efectos adversos del tratamiento, pero no la eficacia, explican sus impulsores.

Otros CAR-T

Aunque ya existen CAR-T comercializadas por grandes farmacéuticas, esta alternativa terapéutica es pionera en Europa porque no existía ninguna contra el mieloma. El director general del Clínic, Josep Maria Campistol, ha querido subrayar que es una terapia de origen público, financiada con micromecenazgo y producida en el ámbito estrictamente académico, y que el hospital ya había conseguido la aprobación del AEMPS otra CAR-T (Ari-0001) para tratar pacientes graves de leucemia linfoblástica mayores de 25 años. Urbano-Ispizua ha subrayado que las ventajas de producir el CAR-T en el hospital es la "inmediatez" para llegar a unos pacientes que se encuentran en una situación muy frágil y ha añadido que las farmacéuticas tienen una "capacidad limitada" para producir estos tratamientos y que actualmente, a nivel global, hay “un cuello de botella”.

Aparte del Clínic, se autorizará también la Clínica de la Universidad de Navarra como segundo centro productor del Ari-0002h, ya que ha participado en los ensayos clínicos. Sin embargo, de momento España sólo ha autorizado al hospital barcelonés a utilizarlo en pacientes. Sin embargo, la previsión es que los otros seis hospitales que han participado en el estudio también puedan administrarlo en el futuro. Además del centro navarro, también lo podrán hacer el Hospital de Salamanca, el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, el Hospital 12 de Octubre de Madrid, el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y el Hospital Clínic de Santiago de A Coruña.

Además, el Hospital Clínic ya anunció que desea utilizar este tipo de inmunoterapia en uno de los cánceres de mama más agresivos: el HER2. De hecho, son los primeros del mundo en ensayarlo. Esta CAR-T se llama ARI-HER2+ y el objetivo del estudio es evaluar la seguridad y la toxicidad de la terapia. Este tratamiento se dirige a pacientes con metástasis, que hayan hecho resistencia a al menos tres tratamientos previos y que estén en buen estado de salud general.